กำหนดเป้าหมายสัญญาณที่ผิดปกติในการรักษาโรคเลือดในวัยเด็ก

0 Comments

นักวิจัยในเด็กที่กำลังศึกษาความผิดปกติของเลือดที่คุกคามชีวิต การป้องกันสัญญาณทางชีววิทยาที่ผิดปกติซึ่งทำให้เกิดโรคนี้ การค้นพบการพิสูจน์แนวคิดในสัตว์และสเต็มเซลล์จากเลือดจากสายสะดือของมนุษย์อาจเป็นรากฐานสำหรับการรักษาที่ดีขึ้นสำหรับเด็กที่เป็นโรคหายากและมักทำให้เสียชีวิตได้ โปรตีนที่ผิดปกติขัดขวางเส้นทางการเจริญเติบโตที่สำคัญ

และทำลายความสามารถของไขกระดูกในการผลิตเซลล์เม็ดเลือด ก่อนหน้านี้นักวิจัยโรคโลหิตจาง Fanconi ไม่เคยชื่นชมบทบาทของเส้นทางการเติบโตนี้ในโรค เนื่องจากยาสำหรับโรคอื่น ๆ สามารถจัดการกับเส้นทางนี้ได้ จึงอาจมีโอกาสสำคัญในการพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ เนื่องจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่สืบทอดมาทำให้เกิดความล้มเหลวของไขกระดูกซึ่งช่วยลดจำนวนเม็ดเลือดแดงในโรคโลหิตจาง จนกระทั่งเมื่อเร็วๆ นี้ เด็กที่เป็นโรคนี้มักไม่ค่อยมีชีวิตอยู่ในวัย 10 ขวบ พวกเขามีความเสี่ยงสูงที่จะเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวและเนื้องอกบางชนิด เพื่อจะมีโอกาสรอดชีวิต เด็กส่วนใหญ่จำเป็นต้องปลูกถ่ายไขกระดูกในที่สุด แต่ถึงแม้จะทำหัตถการนั้นก็ท้าทายกว่าโรคอื่นๆ มาก